CRISPR基因编辑疗法的未来布局与展望？新任Editas首席执行官这样看

原标题：CRISPR基因编辑疗法的未来布局与展望？新任Editas首席执行官这样看

▎药明康德内容团队编辑

随着基因编辑疗法的兴起，多家新锐公司的动态也成了产业人们关注的焦点。作为CRISPR基因编辑疗法“最先吃螃蟹”的几家公司之一，Editas Medicine公司在今年4月任命Gilmore O’Neill先生为其新任总裁兼首席执行官。日前，行业媒体Fierce Biotech对O’Neill先生进行了一场专访。从中，我们或可窥见Editas的未来布局，以及基因编辑疗法领域的发展方向。

▲Editas Medicine公司首席执行官Gilmore O’Neill先生（图片来源：Editas Medicine公司官网）

Editas为由张锋博士、George Church博士等来自哈佛大学的学者于2013年所创立。此公司主要使用CRISPR/Cas9与Cas12核酸酶系统，对细胞进行基因组编辑，进而治疗各种患有眼科、血液学与肿瘤学疾病的患者。Editas同时专注开发体内与体外的基因编辑疗法。去年此公司公布其体内基因编辑疗法EDIT-101在治疗Leber先天性黑蒙10（LCA10）的1/2期临床试验结果 ，初步数据显示此疗法具疗效信号，且没有观察到严重不良事件和剂量限制性毒性。而其在研体外基因编辑疗法EDIT-301也在今年4月获得美国FDA授予罕见儿科疾病认定 ，用于治疗β地中海贫血患者。

Gilmore O'Neill先生在遗传医学、神经生物学与临床开发上有将近20年的经验，曾经推动许多成功临床药物的开发，例如多发性硬化药物Tecfidera、Plegridy，与治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的Amondys等药物。他之前也在Sarepta Therapeutics与渤健（Biogen）担任与临床研发相关的领导职位。

去年，Editas公布了其体内基因编辑疗法EDIT-101在治疗Leber先天性黑蒙10（LCA10）的1/2期临床试验结果，初步数据显示此疗法具疗效信号，且没有观察到严重不良事件和剂量限制性毒性。但结果发布后，也有一些分析师质疑在试验中只有一位病患得到视力上的实际改善。O’Neill先生说这样的结果对于临床1期的试验并不令人惊讶。早期临床研究的目的便是在于寻找对于疗法产生反应的群体以进行后续的临床试验。而人们对这项罕见疾病也知之甚少，因此这样的结果在药物开发阶段并不少见。另一方面，Editas也正在开发EDIT-301作为镰状细胞贫血病与β地中海贫血的概念验证疗法。

其另一款在研基因编辑疗法EDIT-301在今年4月获得美国FDA授予罕见儿科疾病认定，用于治疗β地中海贫血患者。其顶线结果预计会在今年底获得。今年7月底，Editas已完成EDIT-301疗法在RUBY临床1/2期试验中首位严重镰状细胞贫血病（SCD）患者的给药，并确认患者成功达成中性粒细胞与血小板定植。这次的给药是Editas的专有工程核酸酶AsCas12a首次进入临床试验对人类细胞进行编辑。此外，用于检验EDIT-301在输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者身上的安全性、耐受性与初步疗效的EDITHAL临床1/2期试验也正在准备中，预计在2022年进行第一位病患给药。

▲Editas Medicine公司首席医学官Baisong Mei博士（图片来源：Editas Medicine公司官网）

为了更好地推进这两款疗法的开发，O’Neill先生在上任后，聘请在血液学领域具有丰富临床转化经验的Baisong Mei博士出任首席医学官。Mei博士曾在赛诺菲（Sanofi）与渤健担任血液学治疗临床发展负责人，具有丰富的临床转化经验，曾协助三项全球性的药物批准，包含了血友病药物Alprolix、Eloctate，与治疗多神经病（polyneuropathy）的Onpattro药品。在Editas上任后，他的任务之一便是证明EDIT-101与EDIT-301疗法具有疗效。

“我在这里担任首席执行官，因此我的关键任务便是确保企业顺利经营，”O’Neill先生说道，“Mei博士对将EDIT-101与EDIT-301转化至临床应用的紧急性具有真实的认知，他知道这对于那些正在等待这项科技所带来疗法的病患而言的意义。”

除了持续EDIT-101与EDIT-301疗法的研发外， O’Neill先生也在采访中谈到Editas的未来营运方向。他强调Editas会开发具潜力的合作关系，并且维持与现有伙伴的合作关系，包含在拜耳（Bayer）旗下的AskBio、BlueRock Therapeutics与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）。“我们对于寻找可以帮助我们有效率地拓展领域，以将我们的科技传递至病患与一般大众的合作伙伴这一点，一直是相当清楚的。”O’Neill先生说道。他也提到目前Editas的资金仍十分充足，足够支持其在基因编辑项目的开发进入2024年。

总体来讲，O’Neill先生认为“从公司未来的角度来看，我认为公司的策略正在被执行当中。”期待Editas能在基因编辑领域上再带来更多新的突破，以将这项科技造福更多的患者。

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参考资料：

[1] Gilmore O'Neill picked a bad time to become a biotech CEO. He's confident Editas has the goods. Retrieved July 19, 2022 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/editas-new-ceo-gilmore-oneill-talks-crispr-priorities-baisong-mei-fills-cmo-role-gene

[2] about EDITAS MEDICINE. Retrieved July 19, 2022 from https://www.editasmedicine.com/about/#theEditasMission

[3] Editas Medicine Appoints Gilmore O’Neill As Chief Executive Officer. Retrieved July 19, 2022 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-appoints-gilmore-oneill-chief-executive-officer

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